Clinical-Trials
為什麼早期終止臨床試驗會影響偏倚？
中期分析是在研究正式結束之前的一個或多個時間點的數據分析，目的是例如可能提前終止研究。
根據 Piantadosi, S.（臨床試驗 - 方法論觀點）的說法：“早期終止試驗時，對治療效果的估計會有偏差。決定越早，偏差越大。 ”
你能解釋一下這個說法嗎？我可以很容易地理解準確性會受到影響，但是關於偏差的說法對我來說並不明顯……
首先，您必須注意上下文：這僅適用於由於臨時監測顯示有效/無效而提前停止試驗的情況，而不是出於某種隨機的外部原因。在這種情況下，效應大小的估計將在完全統計意義上存在偏差。如果你為了療效而停止，估計效果會太高（假設它是積極的），如果你因為徒勞而停止，它會太低。
Piantodosi 也給出了直觀的解釋（我的版本中的第 10.5.4 節）。假設兩個均值的真實差異為 1 個單位。當您進行大量試驗並在中期分析時查看它們時，其中一些會觀察到效果大小遠高於 1，一些遠低於 1，大多數在 1 左右 - 分佈將很寬，但對稱。此時估計的效果大小不會很準確，但不會有偏見。但是，如果差異顯著（針對多次測試進行了調整），您只會停止並報告效應大小，即估計值偏高。在所有其他情況下，您繼續前進並且不報告估算值。這意味著以提前停止為條件，效應大小的分佈是不對稱的，其期望值高於估計的真實值。
這種影響在早期更嚴重的事實來自於停止試驗的更大障礙，因此在調節過程中分配的大部分被丟棄。